Комитетът за лекарствени продукти за хуманна медицина (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръчва разрешаване за употреба в ЕС на нова терапия на Novo с биспецифично антитяло, имитиращо фактор VIIIa за лечение на хемофилия A — първото средство, имитиращо фактор VIIIa, с приложение веднъж месечно, веднъж на две седмици или веднъж седмично чрез предварително напълнена писалка
- CHMP препоръчва разрешаване в ЕС на терапия с биспецифичното антитяло на Novo, имитиращо фактор VIIIa за лечение на хемофилия A (вроден дефицит на фактор VIII) при възрастни и деца, със или без инхибитори (антитела, които могат да намалят ефекта на заместващото лечение)
- Новата терапия е първото средство, имитиращо фактор VIIIa, което предлага профилактика веднъж месечно, веднъж на две седмици или веднъж седмично чрез предварително напълнена писалка за еднократна употреба
- Novo очаква да пусне терапията с антитялото на пазара в първите европейски държави през четвъртото тримесечие на 2026 г., а от началото на 2027 г. — по-широко в ЕС
Багсверд, Дания, 17 септември 2026 г. — Novo Nordisk обяви днес, че Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) е приел положително становище, препоръчващо разрешение за употреба на терапия с биспецифичното антитяло на Novo, имитиращо фактор VIIIa за лечение на хемофилия A (ХА) при възрастни и деца, със или без инхибитори.
Новата терапия на Novo представлява биспецифично антитяло от ново поколение, което имитира действието на фактор VIIIa и е разработено за редовна профилактика с цел предотвратяване или намаляване на честотата на кръвоизливите при хора с хемофилия А, със или без инхибитори.
Препоръката на CHMP се основава на програмата от клинични изпитвания FRONTIER. В основното изпитване FRONTIER 2 новата терапия значително намалява броя на кръвоизливите, преизчислен за една година, в сравнение с предходната профилактика с фактори на кръвосъсирването и лечението при нужда при хора с хемофилия А, със или без инхибитори.[1] При деца под 12 години резултатите от FRONTIER 3 съответстват на наблюдаваната ефикасност при юноши и възрастни.[2] В програмата FRONTIER новата терапия показва трайно нисък среден брой кръвоизливи на годишна база, като цяло под един сред представените участници в проучванията фаза 3. Значителна част от участниците нямат кръвоизливи, изискващи лечение.1[3] Освен това в изпитването FRONTIER 5 не са установени нови сигнали за безопасност след директно преминаване към профилактика с новата терапия. Проучването показва и ясно предпочитание към писалката за нейното приложение.[4]
„Препоръката на CHMP за разрешаване на новата терапия надгражда над 40-годишния ангажимент на Novo в областта на хемофилията и бележи важен напредък за хората, живеещи с хемофилия A, със или без инхибитори“, заяви Майк Дустдар, президент и главен изпълнителен директор на Novo. „Съчетанието от силна защита срещу кръвоизливи, гъвкава честота на приложение и предварително напълнена писалка предлага различна терапевтична възможност, която може да намали затрудненията, свързани с лечението, и да даде на хората с хемофилия A по-голяма свобода при управлението на заболяването.“
През септември 2025 г. Novo подаде новата терапия за оценка в Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) чрез заявление за разрешаване на биологичен лекарствен продукт (BLA).
За изпитванията FRONTIER
Клиничната програма FRONTIER включва FRONTIER1–5 и изследва новата терапия като профилактично лечение за предотвратяване на кръвоизливи при деца и възрастни с хемофилия A, със или без инхибитори.
FRONTIER2, FRONTIER3 и FRONTIER4 са в основата на заявлението за разрешение за употреба (MAA) на новата терапия. FRONTIER2 оценява новата терапия веднъж месечно и веднъж седмично при възрастни и юноши на възраст 12 и повече години. FRONTIER3 оценява новата терапия веднъж месечно и веднъж седмично при деца под 12 години. FRONTIER4 е продължение на изпитването, при което участниците и изследователите знаят какво лечение се прилага. То оценява ефикасността на новата терапия веднъж на две седмици (Q2W) и дългосрочната безопасност на новата терапия при всички схеми на приложение — веднъж месечно, веднъж на две седмици и веднъж седмично — при участници с хемофилия A, със или без инхибитори.
За биспецифичното антитяло, имитиращо фактор VIIIa
Новата терапия на Novo представлява биспецифично антитяло, имитиращо фактор VIIIa, разработено с цел профилактика веднъж месечно, веднъж на две седмици или веднъж седмично при хора с хемофилия A, със или без инхибитори. Новата терапия се прилага под кожата и „имитира“ ролята на фактор VIIIa, като свързва фактор IXa и фактор X. Така то подпомага взаимодействието им по начин, подобен на фактор VIIIa, и възстановяването на способността на организма да образува тромбин — вещество, необходимо за съсирването на кръвта. Новата терапия в момента очаква разрешение за употреба от EMA и други регулаторни органи.
Novo е глобална здравна компания, която вярва, че здравето за цял живот започва сега. Повече от век съчетаваме водеща научна експертиза с дълбоко разбиране за живота на хората. Разработваме лечения и подкрепа, които помагат на милиони хора да постигат напредък, който могат да видят, усетят и запазят – сега и в бъдеще. Всеки ден над 67 000 служители по света допринасят за нашата цел да бъдем двигател на промяната към здраве за цял живот. Чрез партньорства, програми и инвестиции работим за превенция на заболяванията, разширяване на достъпа до лечение и намаляване на въздействието ни върху околната среда, за да помогнем на още повече хора да живеят по-здравословно. За повече информация посетете novonordisk.com и ни последвайте в Instagram, LinkedIn, TikTok, Facebook, X и YouTube.
[1] NCT5053139; Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Engl J Med. 2026; doi: 10.1056/NEJMoa2517384
[2] NCT05306418
[3] NCT05685238
[4] NCT05878938; Hermans C, Benson G, Matino D, et al. J Thromb Haemost. 2026; doi: 10.1016/j.jtha.2026.09.004